Un cerotto contro la distrofia

mar 27

Ebbene si, adesso arriverà anche questo, non è una battuta, sarà proprio cosi, un cerotto per curare la distrofia muscolare.

Vi faccio leggere l’articolo che ne parla:

“Si attacca sulla molecola che la cellula usa per tradurre l’informazione genetica in proteina.

Un ‘cerotto’ molecolare che ripara un errore genetico causa della distrofia di Duchenne sara’ il primo prodotto di un’azienda spin-off dell’Universita’ La Sapienza di Roma, in cui si sperimentera’ la terapia che, nel giro di un paio d’anni, potrebbe essere testata sui pazienti. Il prossimo passo in vista della realizzazione dello spin-off sara’ la cessione a un’azienda biotech olandese del brevetto per il metodo messo a punto da Irene Bozzoni del Dipartimento di Genetica e Biologia Molecolare dell’ateneo capitolino chiamato ‘exon skipping’ ‘Lo spin-off che stiamo elaborando e’ un modello di efficienza ed innovazione che permettera’ all’Universita’ di veder finalmente riconosciute le attivita’ scientifiche condotte dai ricercatori e alle Aziende di acquisire il know-how universitario per dedicarsi direttamente allo sviluppo produttivo e alla commercializzazione delle invenzioni’, hanno sottolineato Luigi Frati, Preside della Facolta’ di medicina e Chirurgia e Renzo Piva, Presidente della Commissione Innovazione della ricerca e della tecnologia in occasione dell’incontro con il rettore Renato Guarini in cui sono stati illustrati i promettenti sviluppi del brevetto per l’exon skipping.

La distrofia di Duchenne e’ una malattia genetica che ‘divora’ i muscoli irrimediabilmente. A causarla il gene della distrofina, il piu’ grande che abbiamo e per questo impossibile da sostituire nei muscoli dei pazienti con una copia sana. Cosi’ il gruppo della Bozzoni si e’ inventato una terapia alternativa: invece di sostituirlo, ‘ripararlo’ con un cerotto genetico che si applica sulla parte danneggiata e rimette le cose a posto.

Il ‘cerotto’ si attacca sulla molecola che la cellula usa per tradurre l’informazione genetica in proteina, l’Rna messaggero.”

Sono pronto a incerottarmi tutto